6 copii au fost vindecaţi de boli grave prin terapie genetică

838

Trei copii au fost vindecaţi prin intermediul terapiei genetice de leucodistrofie, o boală genetică gravă ce le-ar fi distrus creierul în primii trei ani de viaţă, privându-i de abilităţile de a merge și a vorbi. De asemenea, condiţia altor trei, care sufereau de sindromul Wiskott Aldrich, ce le afecta sistemul imunitar, a fost ameliorată prin intermediul aceleiași tehnici, potrivit unor studii publicate recent în revista Science.

Bebelușii născuţi cu leucodistrofie metacromatică par sănătoși, însă dezvoltarea lor începe să regreseze între 1 și 2 ani, când o zonă din creier începe să fie deteriorată, prin distrugerea treptată a unei substanţe a sistemului nervos, mielina.

Afecţiunea conduce la probleme cognitive și de mișcare și, în final, la moarte în primii ani de viaţă, precizează Live Science. Cu toate acestea, studiul publicat în revista Science afirmă că cei trei pacienţi trataţi prin intermediul terapiei genetice, care corectează erorile din codul genetic, merg în prezent la grădiniţă.

Sindromul Wiskott-Aldrich, la rândul lui, o boală genetică cauzată de o mutaţie a genei numite WAS,  generează un sistem imunitar deficitar, făcând ca pacienţii să fie mai predispuși la infecţii, eczeme, cancer și boli auto-imune, în cadrul cărora sistemul imunitar atacă el însuși diferite părţi ale corpului. Cei trei copii trataţi prin intermediul terapiei genetice au înregistrat o ameliorare vizibilă, simptomele bolii reducându-se sau chiar dispărând după 20-30 de luni de tratament.

Ambele boli sunt cauzate de erori în cadrul codului genetic – manualul care stă la baza construirii și conducerii organismului, scrie BBC.

Tehnica de tratament, dezvoltată de o echipă de cercetători de la Institutul Știinţific San Raffaele din Milano, Italia, a fost similară în cadrul ambelor boli. Cercetătorii au extras celule stem hematopoietice (din sângele placentar) de la pacienţi, iar apoi au folosit un virus pentru a introduce o formă corectată a genei defecte a pacientului; celulele au fost apoi introduse la loc în organismul pacientului.

Deși rezultatele sunt promiţătoare, perioada de studiu a fost relativ scurtă, iar cercetătorii afirmă că trebuie să continue să monitorizeze cei șase copii, pentru a vedea cum evoluează starea lor de sănătate, cu atât mai mult cu cât terapia genetică e o tehnică medicală extrem e controversată, atât prin implicaţiile sale etice, cât și prin eșecurile înregistrate în trecut, când un pacient tratat în acest mod a murit, iar alţii s-au îmbolnăvit de leucemie. Nu în ultimul rând, precizează BBC, cercetătorii au mai constatat că introducerea de noi gene poate activa genele cancerului.