Editarea „prime” ar putea corecta 89% din defectele genetice

108

O nouă modalitate de editare a codului ADN ar putea corecta 89% din erorile care provoacă boli, spun oamenii de știinţă americani care au publicat un studiu în acest sens în jurnalul Nature.

Tehnologia, numită editare prime, a fost descrisă ca un „procesor de texte genetice” capabil să re-scrie cu exactitate codul genetic.

Metoda fost utilizată cu succes în laborator pentru a corecta mutaţii inclusiv cele care provoacă anemia falciformă (cu celule în seceră). Echipa de la Broad Institute spune că este tehnologia de editare prime „foarte versatilă și precisă”, însă subliniază că cercetările sunt abia la început.

Editarea prime este cel mai recent avans în domeniul editării genelor, care se dezvoltă într-un ritm incredibil.

ADN-ul nostru este manualul de instrucţiuni pentru construirea și conducerea corpului nostru. Este în aproape fiecare dintre celulele noastre.

Modificarea ADN-ul prin editarea genelor transformă deja cercetarea știinţifică, promiţând să revoluţioneze medicina și ridicând noi dileme etice, mai ales după ce o echipă a anunţat că a editat genele mai multor bebeluși pentru a le asigura protecţia faţă de virusul HIV.

Studiul din Nature, a folosit editarea prime pentru a insera sau șterge cu precizie secţiuni de ADN, precum și pentru a corecta greșelile dintr-i singură „literă” din cele trei miliarde care alcătuiesc genomul uman.

Unul dintre cercetători, dr. David Liu, a explicat că editarea prime este similară apăsării tastelor Ctrl+F pentru a găsi bitul de text pe care dorim să-l modificăm, apoi apăsăm Ctrl-C și Ctrl-V pentru a copia peste noul text (sau tasta de comandă dacă sunteţi un utilizator mac).

Tehnologia utilizează o secvenţă de cod genetic creată în laborator. Acesta are două roluri, unul este de a găsi partea specifică a ADN-ului pe care specialistul dorește să o editeze, iar celălalt conţine modificarea pe care dorește să o facă. O enzimă numită transcriptază inversă copiază apoi modificările relevante în ADN.

La fel ca în cazul celorlalte tehnologii de editare a genelor, și în cazul editări prime va fi dificilă obţinerea instrumentelor moleculare capabile să efectueze aceste editări în părţile potrivite ale corpului uman și să se asigure că acestea nu periclitează siguranţa pacientului.

Ca și alte tehnologii de editare a genelor, este posibil ca primele aplicaţii să fie în bolile în care celulele pot fi scoase din corp, editate, verificate pentru a se asigura că sunt funcţionale și reintroduse în organism.

Acest lucru s-ar aplica în cazul unor afecţiuni ale sângelui, cum ar fi anemiile cu celule în secera sau talasemiile, unde măduva osoasă poate fi prelevată și reintrodusă.

„S-ar putea să putem «repara» variantele umane cunoscute asociate cu boala, dar e posibil să mai dureze până vom avea capacitatea de a face acest lucru în tipul corect de celule și într-o manieră relevantă din punct de vedere clinic”, a declarat dr. Hilary Sheppard, de la Universitatea din Auckland.

Alina Kartman
Cu peste 10 ani de experiență în presa online din România, Alina Kartman face parte din echipa permanentă de redactori ST.