Descoperire revoluţionară: Leucemia poate fi învinsă

511

Agenţia americană a medicamentelor (FDA) a aprobat recent un tratament revoluţionar care poate schimba definitiv lupta împotriva cancerului. Este vorba de primul tratament care modifică genetic celulele pacientului bolnav de leucemie, dar care se ridică la costuri exorbitante.

Noua terapie transformă celulele pacientului într-un „medicament viu” și le antrenează să recunoască și să atace boala. Tratamentul este comercializat sub numele de Kymriah și este produs de Novartis, fiind aprobat pentru copii și adulţi tineri care au un tip de cancer în formă agresivă (leucemie limfoblastică acută) care a rezistat tratamentului standard sau a recidivat.

Kymriah va fi administrat pacienţilor o singură dată, este individualizat, iar costurile sunt enorme, ajungând la 475.000 de dolari, conform NYTimes. Totuși, un oficial Novartis a declarat că transplantul de măduvă osoasă, care poate vindeca unele cazuri de leucemie, costă chiar mai mult, de la 540.000 de dolari la 800.000 de dolari.

„Cele două aspecte relevante ale tratamentului sunt inovativitatea şi complexitatea”, comentează prof. Pierfranco Conte, directorul Institutului Oncologic din Padova. „E un tratament pentru persoane care nu răspund la chimioterapie şi eventual la transplantul de măduvă, metode eficace în majoritatea cazurilor pentru această patologie. Preţul pare prohibitiv majorităţii pacienţilor, ceea ce e poate singurul inconvenient. Cu timpul însă…”

Pentru a personaliza Kymriah, celule albe, numite celule T, vor fi îndepărtate din sângele pacientului la un centru medical autorizat, apoi vor fi congelate și transportate la Novartis pentru editare genetică și multiplicare, îngheţate din nou și transportate înapoi la centrul medical care urmează să le administreze pacientului. FDA definește această terapie drept medicament care „introduce material genetic în ADN-ul persoanei pentru a înlocui materialul genetic defect sau lipsă”, cu scopul de a trata boala. Această prelucrare poate dura până la 22 de zile.

Dr. Kevin J. Curran, medic oncolog pediatru la Memorial Sloan Kettering Cancer Center, din Manhattan, a declarat că spitalul său este la „99%” în procesul de certificare și că va oferi în curând Kymriah. „Aceasta este o schimbare uriașă de paradigmă, folosirea unui medicament viu. Va oferi multe speranţe. Acesta este începutul”, a spus dr. Curran.

Tratamentul a fost conceput de cercetători de la Universitatea din Pennsylvania și a fost autorizat prin Novartis. Primul copil care a primit terapia a fost Emily Whitehead. Avea 6 ani și era aproape în fază terminală când a fost tratată la Spitalul de Copii din Philadelphia. De atunci au trecut mai mult de 5 ani, iar Emily nu mai prezintă semne de leucemie.

Dr. Carl June, de la Universitatea din Pennsylvania, care a avut un rol important în dezvoltarea tratamentului, a reamintit că, în 2010, când testele au arătat că primul pacient nu mai avea leucemie după prima lună, el și colegii săi nu au crezut că e posibil și au făcut o a doua biopsie pentru a fi siguri că nu se înșală. „A fost foarte improbabil ca acest tratament să ajungă o terapie aprobată comercial, iar acum este prima terapie genică aprobată în Statele Unite. Este foarte diferit de toate modelele farmaceutice. Cred că lumea cancerului s-a schimbat pentru totdeauna.”

În urmă cu un an, deja oamenii de știinţă anunţau că sunt semnale pozitive că se va ajunge la un nou tratament prin intermediul căruia se va reuși înfrângerea cancerului. „Acesta este un pas mic făcut înainte. Noi am lucrat ceva timp folosind acest tip de tehnologie, ingineria genetică a celulelor. Şi acum avem certitudinea că există şanse reale în ce priveşte acest tip de cancer al sângelui”, a declarat atunci doctorul Alan Worsley de la Centrul de Cercetare a Cancerului din Marea Britanie, citat de BBC.

Mai mult, experţii consideră că se așteaptă ca, în cele din urmă, acest tip de tratament să funcţioneze pentru alte tipuri de cancer, mai frecvente, nu doar pentru leucemie. „Adevărata provocare acum este cum putem face acelaşi lucru pentru alte tipuri de cancer, cum putem face să funcţioneze pentru ceea ce este cunoscut sub numele de cancer solid sau cancerele din ţesuturi?”, a mai declarat Alan Worsley.

DISTRIBUIE: